RMIT Üniversitesi’ndeki araştırmacılar tarafından geliştirilen biyolojiden esinlenilmiş viral olmayan (nonviral) gen taşıma yönteminin laboratuvar testlerinde etkili olduğu kanıtlanmıştır ve bu yöntem standart viral yaklaşımlardan daha güvenlidir.
Kanser araştırmasında yaygın olarak uç bilim kabul edilen gen terapisi, hastalığa neden olan eksik ya da hatalı genlerin yerini almak için bir hastanın hücrelerine yeni genler eklemeyi içermektedir.
Hücreler genleri veya herhangi bir yabancı DNA maddesini doğal olarak içlerine almak için tasarlanmadığından, gen terapisi için en büyük zorluk terapötik yani tedavi edici genleri hücre içine almaktır.
Araştırmalar hücrelere nüfuz etmek için viral taşıma sistemlerinin kullanılmasına odaklanmıştır. Ancak bir virüsün vücuda verilmesiyle meydana gelebilecek riskler laboratuvardan klinik aşamaya ilerlemeyi yavaşlatmıştır. Sonuç olarak, şu anda sadece üç virüs bazlı terapi FDA (Food and Drug Administration – Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi) tarafından onaylanmıştır.
Daha güvenli ve nispeten ucuz olmasına rağmen viral olmayan yöntemler, değişken sonuçlar nedeniyle gen tedavisi araştırmalarının % 0.25’inden daha azının odak noktası olmuştur.
Konuyla ilgili olarak araştırmacı Dr. Ravi Shukla, şu an klinik aşamada var olan boşluğu kapatmak için viral olmayan uygun yöntemlerin kullanımının gen tedavilerini laboratuvardan kliniğe taşımanın kilit bir adımı olacağını belirtmiştir.
“Etkili bir viral olmayan bu yöntem, hastalar için daha güvenli olacak ve yeni tedavilerin piyasaya sürülmesinde harcanan zamanı ve masrafı önemli ölçüde azaltacak” diyerek konuşmasına devam eden Dr. Ravi Shukla, “Artık, viral yöntemlerde yer alan risklerden kaçınmamıza ve gen terapisinin tüm potansiyelini ortaya çıkarmamıza yardımcı olabilecek viral olmayan bir alternatifi başarıyla test etmiş bulunuyoruz” şeklinde konuştu.
Shukla ve ekibi, neredeyse her türlü biyomolekülü depolamak, ayırmak, salıvermek veya korumak için kullanılabilecek; inanılmaz derecede çok yönlü ve süper gözenekli nanomalzemeleri kullanan Metal Organik Yapı İskelelerini (MOF’lar) kullanarak viral olmayan bu yeni yöntemi geliştirdi.
Araştırma, endüstriyel ölçekli miktarlarda MOF üretimi için bir teknoloji geliştiren İngiliz Bilimsel ve Endüstriyel Araştırma Örgütü (CSIRO) tarafından desteklenmektedir.
Ağırlıklı olarak endüstriyel veya kimyasal amaçlar için kullanıldığında, MOF’ların biyolojik uygulamaları gittikçe artmakta ve bu son bulgular viral olmayan gen tedavisinde mükemmel potansiyele sahip olduklarını göstermektedir.
Araştırmacılar, DNA’yı bir hücrenin içine taşımak için biyouyumlu ve biyobozunur özellikleriyle bilinen bir MOF’un alt tipini kullandılar.
Ayrıca, MOF’a dayalı taşıma yönteminin prostat kanseri hücrelerinde etkili olduğu bulundu ve diğer genetik hastalıkların yanı sıra akciğer ve meme kanseri tedavisine de kapıyı açtı.
Shukla ile birlikte çalışan doktora araştırmacısı Arpita Poddar, bulguların bugüne kadar ihmal edilen bir araştırma alanının açılmasında ilk adım olduğunu söyleyerek şunları eklemiştir: “Artık bir konsept kanıtımız olduğuna göre, transgenomikler, implantlar ve hatta mahsul iyileştirmeleri de dahil olmak üzere bu yeni yöntemin diğer uygulamalarını araştırabiliriz.”
Araştırma “Biyomimetik Mineralli Zeolitik İmidazolat Yapı İskelesi‐8 (ZIF‐8)” ile Genlerin Enkapsülasyonu, Görselleştirilmesi ve İfadesi” ismiyle Small dergisinde yayımlanmıştır.